Una nueva terapia génica para los trastornos oculares hereditarios resulta eficaz
A new gene therapy developed by University of Florida Health researchers stops vision loss and improves sight in dogs — a key step toward testing the treatment in people affected by a group of genetic eye disorders.
La terapia utiliza un pequeño virus inofensivo para entregar material genético que bloquea y invierte los efectos de la retinitis pigmentaria,un grupo de enfermedades hereditarias que matan las células sensibles a la luz en la retinaEl vehículo de entrega de genes, conocido como un virus adeno-asociado, o AAV, vector es único por su doble golpe que salva la vista:Silencia el gen de rodopsina mutante que causa la degeneración de la retina mientras también proporciona unaLa terapia con AAV salvó las células fotorreceptoras y evitó la pérdida de visión entre los perros del estudio.Acta de la Academia Nacional de Ciencias


